W lutym 2022 roku, kiedy była ogłaszana refundacja trzech innowacyjnych leków na mukowiscydozę, w środowisku chorych i ich rodzin zapanowała wielka radość. Komentowaliśmy to wydarzenie i informowaliśmy o konsekwencjach tej decyzji. Wyjaśnialiśmy także wątpliwości środowiska związane z dostępem do najbardziej nowoczesnego i najskuteczniejszego leku. Fakt refundacji drogich, kosztujących pacjenta nawet 80 tysięcy złotych miesięcznie leków (a trzeba je przyjmować do końca życia) dawał nadzieję, że dołączenie diagnostyki i leczenia chorób rzadkich do priorytetów zdrowotnych w Polsce, to nie są puste słowa.
Warto w tym miejscu podkreślić jeszcze raz istotę tej przełomowej decyzji. Mówimy o lekach ratujących życie. Ostatnie badania dla jednej terapii wskazują na zmniejszenie ryzyka przeszczepienia płuc (operacja ratująca życie) u chorych o 87 proc. i ryzyka zgonu o 74 proc. w porównaniu z historycznymi danymi. To może dać ogromną szansę dla pacjentów w Polsce, gdzie mediana długości życia chorych na mukowiscydozę wynosi zaledwie 24 lata i jest nawet kilkanaście lat niższa niż w innych państwach.
I chociaż leki są refundowane na razie jedynie dla części polskich pacjentów (kwalifikację mogłaby otrzymać znacznie szersza grupa chorych) to niewątpliwie mamy do czynienia z dobrą zmianą dla najczęstszej z rzadkich chorób. Może to być także światłem nadziei dla innych rzadkich schorzeń. Ta decyzja rodziła się w toku trudnych i długotrwałych negocjacji Ministerstwa Zdrowia z firmą farmaceutyczną, będącą monopolistą w kwestii leczenia przyczynowego w mukowiscydozie. Eksperci od lat wskazują na liczne systemowe problemy w ocenie zasadności refundacji leków sierocych (preparaty przeznaczone dla leczenia chorób rzadkich i ultrarzadkich). Polska niestety należy do państw, które nie stosują mechanizmów takich jak wczesny dostęp do tych leków, wielokryterialna analiza decyzyjna, a także nie ma przyspieszonego procesu oceny leków. Jako Fundacja Mukobohaterowie mamy nadzieję, że te i podobne problemy zostaną rozwiązane w sposób systemowy wraz z realizacją kolejnych zadań Planu dla Chorób Rzadkich.
Wróćmy jednak do dnia 15 lutego 2022r., kiedy została ogłoszona refundacja dla grupy około 840 pacjentów (według szacunków, którymi dysponujemy; tą liczbą będziemy się posługiwać podczas naszych wyliczeń). Na konferencji prasowej Minister Maciej Miłkowski ogłosił dostępność dla trzech preparatów. Wyjaśniał wtedy:
Źródło: https://www.facebook.com/MZGOVPL/videos/4930525033662158 [dostęp: 5 lipca 2022 roku]Kilkanaście ośrodków planujemy do uruchomienia. Część ośrodków, które mają już umowę na terapię Kalydeco - są to trzy ośrodki - będą mogły tę terapię od 1. marca udostępnić pacjentom. Pozostałe ośrodki będą zakontraktowane od początku marca, także myślę że w terminie pilnym około 1. maja, pozostałe ośrodki, które nie mają jeszcze umowy na ten zakres będą mogły to udostępnić.
To rodziło wielkie nadzieje wśród pacjentów. Organizacje działające na rzecz chorych na mukowiscydozę zaczęły jednak informować o tym, że wdrażanie leków może trwać znacznie dłużej. Tak się faktycznie dzieje i to budzi uzasadnione emocje: mówimy przecież o lekach ratujących życie. Część chorych znajduje się w złym stanie zdrowia, stosuje wentylację mechaniczną (między innymi koncentratory tlenu i respiratory). Część prowadzi trudne, milionowe zbiórki (leczenia nie powinno się przerywać). Pacjenci nie mogą czekać - mukowiscydoza to nieprzewidywalna choroba, która potrafi zabrać nie tylko dorosłych, ale i dzieci.
W Polsce mamy do czynienia z ponad stu programami lekowymi. To jedna z form refundacji, w której pacjent otrzymuje lek w szpitalu. Jak wygląda realizacja programu lekowego dla mukowiscydozy po czterech miesiącach od „wejścia” leków na listę leków refundowanych? Najogólniej rzecz biorąc - nie wygląda to dobrze. Faktycznie zaledwie około 13 procent kwalifikujących się pacjentów otrzymało lek (stan na dzień 29 czerwca 2022). W naszych wyliczeniach bazujemy na informacjach własnych i danych, które zdobyła redaktor serwisu zdrowie.gazeta.pl - pani Eliza Dolecka dla swojego artykułu pod tytułem „To nie afera, to polski standard. Mamy wyjaśnienia NFZ i MZ w sprawie leczenia mukowiscydozy”. Dziennikarka przedstawiła korespondencję z decydentami.
Szacunkowy, procentowy stosunek pacjentów, którzy otrzymali lek w ramach refundacji, do liczby pacjentów kwalifikujących się do leczenia w programie. Kolor szary oznacza brak danych lub brak ośrodka leczenia w danym województwie.
Źródło: opracowanie własne
Warto w tym miejscu wyjaśnić, że każdy szpital podlega pod lokalną jednostkę NFZ i realizuje umowy w porozumieniu z konkretnym, regionalnym ośrodkiem funduszu. Dodatkowo, część szpitali realizowała już umowy na dostarczenie innego leku przyczynowego dla niewielkiej liczby chorych. To umożliwiało aneksowanie dotychczasowych umów.
To sprawia, że dzisiaj mamy do czynienia z nierównomiernym dostępem do leku w różnych częściach Polski. Chorzy na mukowiscydozę mają dostęp do jedynie kilkunastu ośrodków specjalistycznych w skali kraju. Historię rzadkiej choroby pacjenta najczęściej zna jeden, konkretny ośrodek go prowadzący. Z perspektywy chorego leczącego się w Polsce południowej nie ma znaczenia to, że lek jest wydawany pacjentom w Polsce północnej. Fizycznie nie będzie w stanie go otrzymać.
Po konferencji Wiceministra Zdrowia Macieja Miłkowskiego z dnia 15 lutego należało czekać na zarządzenie Prezesa NFZ określającego warunki zawierania i realizacji umów dla programów lekowych. W związku z zaniepokojeniem związanym z brakiem realizacji tego zadania wystosowaliśmy pismo do centrali NFZ prosząc o wyjaśnienia. Ostatecznie, zarządzenie zostało wydane dopiero 7 kwietnia. Jednocześnie, w odpowiedzi na nasze zapytania uzyskaliśmy informację, że:
(...) część szpitali wskazuje na zbyt niski poziom zabezpieczenia środków finansowych w umowie na ten cel. Dlatego też, podjęliśmy niezbędne działania w celu ustalenia faktycznych potrzeb poszczególnych ośrodków oraz zapewnienia finansowania na poziomie adekwatnym do potrzeb zakwalifikowanych pacjentów.
Środki finansowe stały się osią sporu pomiędzy szpitalami, a terenowymi jednostkami NFZ. Wydaje się, że ośrodki leczenia mają uzasadnione obawy związane z zabezpieczeniem środków na realizację programu lekowego. Może o tym świadczyć przypadek Instytutu Gruźlicy Chorób Płuc w Rabce-Zdroju, który przytaczamy dalej.
Wydawanie leków rozpoczęło się w pierwszym ośrodku - Szpitalu Dziecięcym Polanki w Gdańsku - w dniu 16 maja tego roku. Według informacji, które posiadamy ośrodek ten sukcesywnie wydaje leki pacjentom. Warto mieć jednak na względzie, że to proces długotrwały. Podczas wdrażania terapii jest wykonywany szereg badań, pacjent pojawia się na kolejnych kontrolnych wizytach, a wszystko odbywa się wraz z hospitalizacją.
Niedługo po rozpoczęciu realizacji programu w Gdańsku media obiegły niepokojące informacje z ośrodka w Rabce-Zdroju, gdzie finansowanie leczenia było zapewnione jedynie dla części chorych. Wiemy, że pierwsi pacjenci otrzymali już leki. W odpowiedzi Ministra Macieja Miłkowskiego na interpelację poselską pojawiły się dokładne dane związane z ośrodkiem:
Źródło: https://www.sejm.gov.pl/sejm9.nsf/interpelacja.xsp?documentId=3C6275B09017AB7BC1258861004946C3&view=1 [dostęp: 6 lipca 2022 roku]Placówka intensyfikuje działania związane z włączaniem pacjentów. Leczenie w Instytucie rozpoczęło 19 chorych, natomiast 60 zostanie włączonych do programu w lipcu. Pozostali pacjenci w liczbie 158 powinni być włączen do programu systematycznie, w miarę możliwości organizacyjnych świadczeniodawcy.
Mamy nadzieję, że sprawa finansowania terapii zostanie całkowicie wyjaśniona z pozytywnym skutkiem dla pacjentów i podobne problemy nie spotkają także innych placówek. Niewątpliwie takie sytuacje, powodują brak zaufania do instytucji państwa.
Uważamy, że ryzyko tego, że polscy pacjenci kwalifikujący się do leczenia nie otrzymają terapii jest znikome. Istnieje jednak poważne ryzyko, że wprowadzanie programu będzie trwało długo i w kontekście charakteru tych preparatów (ratujące życie) - byłoby to niewątpliwie porażką systemu ochrony zdrowia.
Ponadto, jak zgłaszają pacjenci - zbiórki, które prowadzą na portalach internetowych na zakup leku, w tej chwili praktycznie „stanęły”. Nierzadko zdarza się sytuacja, że darczyńcy dopytują takich chorych czy na pewno w obliczu ogłoszenia refundacji prowadzenie dalej zbiórki pieniężnej jest zasadne, jako że ogłoszenie refundacji często rozumiane jest błędnie jako automatyczne udostępnienie leku choremu do domu.
Warto w tym momencie wspomnieć o jeszcze jednym fakcie: w momencie ogłaszania decyzji przez Wiceministra Zdrowia, jeden z leków był już zaakceptowany przez Europejską Agencję Leków do stosowania dla większej liczby chorych (młodsza grupa wiekowa i szerszy zakres mutacji choroby). Niestety, aby lek był dostępny dla kolejnych chorych, którzy kwalifikowaliby się do leczenia, musi trwać kolejna, długotrwała procedura refundacyjna.
Data ostatniej aktualizacji: 6 lipca 2022