Status wniosku refundacyjnego dot. leku Kaftrio dla nowych grup odbiorców

Wniosek refundacyjny dot. Kaftrio przeszedł kolejne etapy. W przypadku refundacji leku, leczeniem mogliby być objęci chorzy powyżej 6 roku życia, z przynajmniej jedną mutacją F508del (docelowo znaczna część pacjentów).

13 października 2022

Wniosek refundacyjny dot. Kaftrio przeszedł kolejne etapy. Następny istotny moment prawdopodobnie na przełomie grudnia 2022 i stycznia 2023. Szanse na refundację w styczniu 2023 są znikome. Czy marzec 2023 jest osiągalny? To się okaże.

Jak już informowaliśmy, 31 maja 2022 roku do Ministerstwa Zdrowa trafił wniosek o ocenę zasadności refundacji leku Kaftrio dla nowych grup chorych. W przypadku refundacji leku, leczeniem mogliby być objęci chorzy powyżej 6 roku życia, z przynajmniej jedną mutacją F508del (docelowo znaczna część pacjentów). Przypominamy, że obecnie lek jest refundowany jedynie dla chorych powyżej 12 roku życia i z wybranymi mutacjami choroby.

Wniosek refundacyjny został już przekazany przez Ministerstwo Zdrowia do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) z zatwierdzonym programem lekowym, po konsultacji ekspertów oraz po akceptacji ze strony Vertex Pharmaceuticals jako wnioskodawcy. Wpłynął on do AOTMiT w dniu 13 września i został upubliczniony jako zlecenie na stronie Agencji w dniu 3 października 2022.

Wspomniany wniosek po przekazaniu do AOTMiT podlega ocenie formalnej Agencji, co oznacza, że Agencja weryfikuje czy posiada wszystkie niezbędne elementy złożonego wniosku oraz czy spełniają one postawione wymagania. Na tym etapie jest wykonywana także analiza weryfikacyjna Agencji (AWA). W ramach podejmowanych działań przeprowadzana jest m.in. ocena załączonych do wniosku elementów takich jak np. analiza kliniczna, analiza ekonomiczna, analiza wpływu na budżet. Wynikiem AWA jest dokument przekazywany Radzie Przejrzystości oraz wnioskodawcy, a następnie publikowany w Biuletynie Informacji Publicznej wraz z analizami pochodzącymi od wnioskodawcy. Upubliczniane dokumenty będą posiadały zakreślone dane, w miejscach wskazanych do utajnienia przez wnioskodawcę, co potencjalnie chroni interes firmy farmaceutycznej i jednocześnie utrudnia ocenę AWA, do której można złożyć uwagi w ciągu 7 dniu od publikacji.

Czekamy na wyznaczenie daty spotkania Rady Przejrzystości. Uzyskaliśmy informację od AOTMiT, że należy spodziewać się omawiania wniosku przez Radę na przełomie grudnia 2022r. i stycznia 2023r. Rada wyda swoje stanowisko, które zostanie przekazane Prezesowi AOTMiT.

Prezes Agencji, na podstawie stanowiska Rady Przejrzystości w sprawie oceny leku, przygotuje rekomendację w zakresie zasadności lub niezasadności objęcia refundacją leku. AWA jest przekazywana Komisji Ekonomicznej przez Ministra Zdrowia wraz z wnioskiem, stanowiskiem Rady Przejrzystości, rekomendacją Prezesa Agencji i innymi dokumentami, na podstawie których przygotowana została rekomendacja.

Komisja Ekonomiczna spotyka się z producentem leku, aby przedyskutować kwestie finansowe. Tych spotkań może być kilka. Wymogiem jest spotkanie z Komisją i opinia Komisji, ale w przeszłości dochodziło również do osobnych spotkań firmy Vertex Pharmaceuticals z Ministrem Zdrowia. Tych spotkań nie wyklucza nawet negatywne stanowisko wydane przez Radę Przejrzystości, czy negatywna rekomendacja Prezesa AOTMiT, ponieważ szuka się alternatywnych rozwiązań, aby dojść do porozumienia.

Według powyższych faktów i oszacowań, mało realnym jest, aby w styczniu zapadła decyzja o włączeniu do refundacji ocenianego leku. Czy będzie to marzec 2023? Wszystko zależy od tego, kiedy rozpoczną się cykle rozmów z Ministerstwem.


Data ostatniej aktualizacji: 31 października 2022