W Polsce, 31 maja 2022 roku, a więc ponad 480 dni temu, rozpoczął się proces refundacyjny dla sierocych leków Kaftrio i Kalydeco. Terapia jest już dostępna dla części chorych (powyżej 12 roku życia z wybranymi mutacjami genu CFTR). W wyniku pozytywnej decyzji administracyjnej terapia mogłaby być dostępna dodatkowo dla chorych powyżej 6 roku życia oraz z innymi, dodatkowymi mutacjami (wystarczy, aby chory posiadał jedną najczęściej występującą w populacji mutację F508del genu CFTR; przypominamy, że do wystąpienia choroby konieczne jest odziedziczenie dwóch zmutowanych genów, po jednym od każdego z rodziców). Na początku września 2023 roku Minister Maciej Miłkowski wypowiedział się o ofercie firmy farmceutycznej Vertex Pharmaceuticals jako „bardzo złej”. W konsekwencji skierowaliśmy pismo do Pana Marka Macyszyna - Dyrektora Generalnego polskiego oddziału amerykańskiej spółki. Przekazaliśmy w nim dwa pytania, które umieszczamy poniżej.
- Wobec słów Ministra o tym, że złożona przez Państwa oferta porozumienia jest „bardzo zła” i o tym, że Minister chciałby refundować leki „jeśli będzie oferta dobra — natychmiast” (rozważając możliwość tego, aby leki trafiły na listę refundacyjną w listopadzie 2023 roku): czy planują Państwo zintensyfikować swoje działania mające na celu zakończenie negocjacji pozytywną decyzją refundacyjną we wrześniu tego roku? A jeśli tak to w jaki sposób, np. czy planują Państwo rozmowy centrali firmy z przedstawicielami resortu zdrowia?
- Wobec dyskusji toczącej się wokół nowych wskazań refundacyjnych: czy firma Vertex Pharmaceuticals dopuszcza możliwość porozumienia, w którym refundacja zostanie rozszerzona wyłącznie na nową grupę wiekową lub wyłącznie na nowe mutacje choroby, dla których EMA stwierdziła skuteczność i bezpieczeństwo terapii? Czy możemy prosić o jednoznaczną deklarację jaką decyzję zamierza podjąć w tym aspekcie firma Vertex Pharmaceuticals?
Najważniejsze naszym zdaniem fragmenty odpowiedzi firmy Vertex Pharmaceuticals (Poland) Sp. z o.o. (podkreślenie własne):
Chciałbym podkreślić, że wraz z całym zespołem osób zaangażowanych w ten proces, intensywnie, z elastycznym podejściem współpracujemy z Ministerstwem Zdrowia w ramach procedur ustanowionych przez polski system prawny w celu zapewnienia dostępu do leków wszystkim pacjentom z mukowiscydozą, zgodnie z obowiązującą rejestracją Europejskiej Agencji Leków wydaną w styczniu 2022 r. dla leku iwakaftor/tezakaftor/eleksakaftor w schemacie skojarzonym z iwakaftorem ze wskazaniem do leczenia pacjentów w wieku 6 lat i starszych z co najmniej jedną mutacją F508del w genie CFTR
Naszym celem jest zapewnienie dostępu do leków wszystkim pacjentom z mukowiscydozą, zgodnie z obowiązującą rejestracją Europejskiej Agencji Leków wydaną w styczniu 2022 r. dla leku iwakaftor/tezakaftor/eleksakaftor w schemacie skojarzonym z iwakaftorem ze wskazaniem do leczenia pacjentów w wieku 6 lat i starszych z co najmniej jedną mutacją F508del w genie CFTR
Odnosząc się do Państwa obaw wyrażonych w piśmie, dotyczących ryzyka zawężenia populacji pacjentów uprawnionych do leczenia, pragniemy podkreślić, iż od początku naszych rozmów z Ministrem Zdrowia naszym celem jest zagwarantowanie stałego dostępu do leczenia modulatorami genu CFTRm dla wszystkich uprawnionych pacjentów, w tym dla grupy pacjentów w wieku od 6 lat z co najmniej jedną mutacją F508del w genie CFTR, którzy wciąż oczekują na leczenie
Przedstawiamy poniżej pełną odpowiedź na zadane pytania.
Kliknij na miniaturę, aby otworzyć w nowej karcie