W lipcu 2024 roku otrzymaliśmy pismo od Dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia – Katarzyny Piotrowskiej-Radziewicz. To odpowiedź na stanowisko fundacji, o którym już informowaliśmy. Przypominamy, że w podnoszonej sprawie chodzi o to, że w listopadzie 2023 roku po raz pierwszy został wydany komunikat, który wskazał leki Kaftrio i Kalydeco jako niepodlegające finansowaniu w specjalnej procedurze. Sprawił on, że część chorych na mukowiscydozę nie może być leczona lekami sierocymi nawet w sytuacji konieczności ratowania ich życia lub zdrowia (patrz tabela poniej).
Kliknij na miniaturę, aby otworzyć w nowej karcie
Informacje przekazane nam przez Dyrektor nie usprawiedliwiają w naszej ocenie działań resortu zdrowia. Pani Dyrektor stwierdziła:
W związku z umorzeniem postępowania o objęcie refundacją i ustalenia urzędowej ceny zbytu ww. produkty lecznicze zostały umieszczone na wykazie produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych.
Nie zgadzamy się z argumentacją podnoszoną przez Ministerstwo Zdrowia. Do Wiceministra Zdrowia Marka Kosa zostało wystosowane pismo dotyczące zasadności usunięcia z listy leków niepodlegających finansowaniu w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL). W tej sprawie naszą fundację po raz kolejny wsparł adw. Marcin Pieklak oraz Magdalena Krupa-Polak z renomowanego zespółu prawników Life Sciences kancelarii prawnej Rymarz Zdort Maruta. W piśmie została przekazana prośba o wzięcie pod uwagę konieczności zapewnienia pacjentom chorującym na mukowiscydozę:
- w wieku od 6 do 11 lat, którzy mają co najmniej jedną mutację F508del genu CFTR oraz
- w wieku od 12 lat, którzy mają jedną mutację F508del genu CFTR oraz dodatkowo drugą mutację inną niż określana jako minimalna wartość funkcji
- możliwości finansowania terapii niezbędnych dla ratowania ich życia lub zdrowia ze środków publicznych w ramach RDTL – z uwagi na brak jakichkolwiek podstaw prawnych do ich uwzględnienia na liście leków niepodlegających finansowaniu w ramach RDTL.
Zostało wskazane, że:
(...) przytoczona interpretacja przepisów Ustawy o świadczeniach i Ustawy o refundacji oraz praktyka organów w tym zakresie powinny być odczytywane jako błędne i naruszające podstawowe zasady wykładni prawa z uwagi na to, że:
- stoją one w sprzeczności z literalnym brzmieniem art. 47f ust. 3 Ustawy o świadczeniach w zw. z art. 35 ust. 6 Ustawy o refundacji poprzez dokonanie wykładni celowościowej oraz rozszerzającą interpretację przepisów, podczas gdy nie jest ona uzasadniona;
- w przypadku postępowania o objęcie leków Kaftrio i Kalydeco refundacją wszczętego na wniosek spółki Vertex Pharmaceuticals (Poland) Sp. z o.o. (dalej jako: „Wnioskodawca”) nie doszło do merytorycznego rozstrzygnięcia sprawy ze względu na wydanie przez Ministra Zdrowia decyzji o umorzeniu postępowania, na podstawie art. 105 § 2 Kodeksu postępowania administracyjnego, a tym samym do braku możliwości oceny spełnienia bądź niespełnienia przez Wnioskodawcę warunku, o którym mowa w Rekomendacji;
Jednocześnie stoi w sprzeczności z praktyką Ministra Zdrowia, na podstawie której w momencie złożenia ponownego (nowego) wniosku o objęcie refundacją leku znajdującego się na wykazie produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach RDTL powinien on zostać usunięty z ww. wykazu. Mając na względzie, iż w przypadku leków Kaftrio i Kalydeco doszło do złożenia takiego wniosku, wykaz leków niepodlegających finansowaniu w ramach RDTL powinien zostać niezwłocznie zaktualizowany.
Liczymy na to, że Ministersto Zdrowia zareaguje w odpowiedni sposób i usunie z listy niefinansowanych leków w ramach procedury RDTL leki Kaftrio i Kalydeco. Pacjenci chorujący na mukowiscydozę z niektórymi mutacjami, w szczególności pacjenci powyżej 12 roku życia (przy czym należy mieć na uwadze, że choroba postępuje wraz ze starzeniem się chorego) oraz młodsi chorzy w obecnej chwili nie mogą korzystać z szansy ratowania życia lub zdrowia przy pomocy modulatorów CFTR. Mukowiscydoza jest chorobą, która wywołuje w organizmie pacjenta nieodwracalne zmiany, co rzutuje oczywiście w istotnym stopniu na nastoletni oraz dorosły okres życia młodego pacjenta
Poniżej przedstawiamy pismo Dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia oraz zaprezentowane przez nas stanowisko.
Kliknij na miniaturę, aby otworzyć w nowej karcie
Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych to mechanizm finansowania szpitalom, ze środków publicznych, kosztów leków dla indywidualnego pacjenta w sytuacji, gdy wykorzystane zostały dostępne refundowane technologie lekowe i okazały się one nieskuteczne dla ratowania jego życia lub zdrowia.
Obecnie znanych jest ponad 2000 mutacji genu oznaczonego jako CFTR, z czego około 700 skutkujących wystąpieniem mukowiscydozy. Mukowiscydoza jest ciężką chorobą wielonarządową, spowodowaną wadą obu alleli CFTR. Spora liczba mutacji choroby powoduje dużą różnorodność w populacji pacjentów, w konsekwencji utrudnia badania kliniczne i dzieli pacjentów na podgrupy i dedykowane im leczenie.
Leki Kaftrio i Kalydeco (kosztujące pacjenta komercyjnie nawet 80 tys. złotych miesięcznie) są refundowane w Polsce od marca 2022 roku dla grupy docelowej około 1 tys. z 2 tys. chorych na mukowiscydozę. W Polsce terapia jest dostępna dla chorych powyżej 12 roku życia z konkretnymi mutacjami choroby.
Według aktualnie obowiązującego programu lekowego, finansowanie ze środków publicznych jest dostępne dla chorych spełniających łącznie dwie przesłanki (poza kryterium wieku i szeregiem innych wytycznych dotyczących stanu zdrowia): posiadających przynajmniej jedną mutację F508del (najczęściej występująca) i drugą mutację selektywnie określoną tzw. minimalnej wartości funkcji (zgodnie z wcześniej prowadzonymi badaniami klinicznymi). Po pewnym czasie skuteczność i bezpieczeństwo leków stwierdzono dla chorych powyżej 2 roku życia (nie jak dotychczas 12 lat – a zatem chorych znacznie młodszych) i dla większej liczby mutacji mukowiscydozy (wystarczy, aby chory miał przynajmniej jedną mutację F508del, a to dotyczy ok. 81% chorych w Europie). Przyznały to agencje dopuszczające leki na rynek amerykański (FDA) i europejski (EMA). Wprowadzenie leczenia dla nowych grup pacjentów wymaga rozpatrzenia nowego wniosku refundacyjnego. Ten został złożony przez firmę Vertex Pharmaceuticals (Poland) Sp. z o.o. 31 maja 2022 roku, ale po długotrwałych negocjacjach podmiot wycofał go. Podczas trwania procesu administracyjnego Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (dalej Prezes AOTMiT) wydał Rekomendację nr 113/2022 z 28 listopada 2022 r. Rekomendacja stanowiła, że „Prezes Agencji rekomenduje objęcie refundacją produktów leczniczych (…) pod warunkiem pogłębienia instrumentu dzielenia ryzyka oraz zaproponowania dodatkowego instrumentu dzielenia ryzyka zabezpieczającego całkowity wpływ na budżet płatnika.”.