Prezes Fundacji Mukobohaterowie zabrał głos na posiedzeniu Rady Przejrzystości, prezentując stanowisko organizacji w sprawie refundacji terapii skojarzonej lekami Kaftrio i Kalydeco. Rada Przejrzystości wysłuchała argumentacji przedstawiciela fundacji, dotyczącej objęcia refundacją terapii dla dzieci z mukowiscydozą już od 2 roku życia oraz dla szerszego grona pacjentów z dodatkowymi mutacjami.
Najważniejszym celem było wyraźne wskazanie, że część chorych, pomimo ukończenia 12-tego roku życia nie ma (chociaż mogłaby) dostępu do najskuteczniejszego leczenia. Jeszcze przed posiedzeniem Rady Przejrzystości skierowaliśmy podobne uwagi do dokumentu nazwanego analizą weryfikacyjną Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT).
Kliknij na miniaturę, aby otworzyć w nowej karcie
Fundacja Mukobohaterowie aktywnie działa na rzecz poprawy dostępu do nowoczesnych terapii dla chorych na mukowiscydozę. Wystąpienie na posiedzeniu Rady Przejrzystości jest kolejnym krokiem w walce o refundację leków Kaftrio i Kalydeco dla wszystkich pacjentów, którzy mogliby uzyskać korzyść zdrowotną z terapii (zgodnie z rejestracją w UE).
Rada Przejrzystości jest organem doradczym Prezesa AOTMiT. Do jej głównych zadań należy m.in. przygotowywanie opinii na temat leków, które mają być refundowane ze środków publicznych. Organ składa się z ekspertów z różnych dziedzin, takich jak medycyna, farmacja, ekonomia i prawo. Ich zadaniem jest analiza dowodów naukowych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa leków, a także ocena ich kosztów. Na podstawie tych analiz Rada Przejrzystości wydaje rekomendacje dla Prezesa AOTMiT, który podejmuje ostateczną decyzję o refundacji.
Proces refundacji leku w Polsce jest złożony i obejmuje wiele etapów, w których kluczową rolę odgrywa Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). Uproszczony schemat procesu refundacyjnego wygląda następująco:
- Wniosek o refundację: Producent leku składa wniosek o objęcie go refundacją ze środków publicznych do Ministra Zdrowia.
- Ocena AOTMiT: AOTMiT, a w szczególności Rada Przejrzystości, ocenia lek pod kątem jego skuteczności, bezpieczeństwa, kosztów i opłacalności. W tym celu analizuje dowody naukowe, przeprowadza analizy farmakoekonomiczne i konsultuje się z ekspertami.
- Rekomendacja Prezesa AOTMiT: Na podstawie opinii Rady Przejrzystości, Prezes AOTMiT wydaje rekomendację dla Ministra Zdrowia w sprawie refundacji leku.
- Negocjacje cenowe: Komisja Ekonomiczna negocjuje z producentem warunki refundacji leku (cena zbytu netto oraz instrumenty dzielenia ryzyka). Negocjacje kończą się wydaniem uchwały.
- Decyzja Ministra Zdrowia: Minister Zdrowia podejmuje ostateczną decyzję o refundacji leku.
Obecnie znanych jest ponad 2000 mutacji genu oznaczonego jako CFTR, z czego około 1000 skutkujących wystąpieniem mukowiscydozy. Mukowiscydoza jest ciężką chorobą wielonarządową, spowodowaną wadą obu alleli CFTR. Spora liczba mutacji choroby powoduje dużą różnorodność w populacji pacjentów, w konsekwencji utrudnia badania kliniczne i dzieli pacjentów na podgrupy i dedykowane im leczenie.
Leki Kaftrio i Kalydeco (kosztujące pacjenta komercyjnie nawet 80 tys. złotych miesięcznie) są refundowane w Polsce od marca 2022 roku dla grupy docelowej około 1 tys. z 2 tys. chorych na mukowiscydozę. W Polsce terapia jest dostępna dla chorych powyżej 12 roku życia z konkretnymi mutacjami choroby.
Według aktualnie obowiązującego programu lekowego, finansowanie terapii ze środków publicznych jest dostępne dla chorych spełniających łącznie dwie przesłanki (poza kryterium wieku i szeregiem innych wytycznych dotyczących stanu zdrowia): posiadających przynajmniej jedną mutację F508del (najczęściej występująca) i drugą mutację selektywnie określoną (zgodnie z wcześniej prowadzonymi badaniami klinicznymi). Po pewnym czasie skuteczność i bezpieczeństwo leków stwierdzono dla chorych powyżej 2 roku życia (a więc chorych znacznie młodszych) i dla większej liczby mutacji mukowiscydozy (wystarczy, aby chory miał przynajmniej jedną mutację F508del, a to dotyczy ok. 85% chorych w Polsce). Przyznały to agencje dopuszczające leki na rynek amerykański (FDA) i europejski (EMA). Wprowadzenie leczenia dla nowych grup pacjentów wymaga rozpatrzenia nowego wniosku refundacyjnego, a ten został złożony przez firmę Vertex Pharmaceuticals 23 kwietnia 2024 roku. Oczekiwane wkrótce stanowisko Rady Przejrzystości i rekomendacja Prezesa AOTMiT, to jedne z ostatnich kroków przed decyzją refundacyjną Ministra Zdrowia.