Dzisiaj, 12 marca 2025 roku, został opublikowany projekt obwieszczenia, który poszerzy dostęp do modulatorów CFTR dla kolejnej grupy pacjentów. Nowe regulacje obejmują chorych od drugiego roku życia, pod warunkiem posiadania przynajmniej jednej mutacji F508del. To ogromne osiągnięcie i ważny krok w poprawie dostępności leczenia dla osób z mukowiscydozą w naszym kraju.
Zasady realizacji programu lekowego
Zobacz więcejTa informacja oznacza nadzieję i szansę na ratowanie życia oraz poprawę zdrowia dla setek nowych pacjentów. Dzięki temu rozszerzeniu refundacji, dzieci oraz dorośli (z rzadszymi mutacjami – dotąd nie mogący skorzystać z finansowania terapii) będą mieli dostęp do nowoczesnych terapii. Leki mogą znacząco poprawić jakość i długość życia pacjentów.
Wiceminister Zdrowia Marek Kos podczas konferencji powiedział:
„I na pierwszym miejscu bardzo długo oczekiwana terapia. Też chcę zwrócić uwagę, że bardzo o to pytała Pani Minister Izabela Leszczyna, gdyż głownie właśnie dzieci z mukowiscydozą do tej pory nie były objęte tym leczeniem. Teraz rozszerzamy o leczenie pacjentów już od drugiego roku życia – bo dzisiaj jest to 12-ty rok życia. I tutaj ma być spełniony warunek jeszcze conajmniej jednej mutacji [F508del – dopisek autor]. Oczywiście chodzi o preparat Kaftrio i Kalydeco, czyli substancje chemiczne: iwakaftor, tezakaftor i eleksakaftor. Bardzo oczekiwane leczenie.”
Pragniemy serdecznie podziękować wszystkim, którzy przyczynili się do tego sukcesu. Szczególne podziękowania kierujemy do Minister Zdrowia Izabeli Leszczyny oraz Wiceministra Zdrowia Marka Kosa. Wyrazy wdzięczności należą się również kierownictwu Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji, na czele z Dyrektor Katarzyną Piotrowską-Radziewicz, Przewodniczącemu Komisji Ekonomicznej i jednocześnie Wicedyrektorowi Mateuszowi Oczkowskiemu.
Nie sposób pominąć także wkładu kierownictwa oraz pracowników firmy Vertex Pharmaceuticals, w tym Dyrektora Generalnego polskiego oddziału Marka Macyszyna.
Podziękowania należą się byłemu Wiceministrowi Zdrowia Maciejowi Miłkowskiemu, który odegrał kluczową rolę w pierwszym sukcesie dotyczącym refundacji tych leków (dla znaczenej, chociaż ograniczonej grupy odbiorców, którą obejmował wniosek refundacyjny). Słowa uznania kierujemy również do dziennikarzy, pacjentów, ich rodzin i opiekunów, organizacji pozarządowych, partnerów, wolontariuszy oraz darczyńców, zwłaszcza tych, którzy regularnie wspierali te działania.
Pomimo tego ważnego kroku, warto pamiętać, że w Polsce wciąż istnieje grupa chorych, dla których modulatory CFTR nie są skuteczne. Dla tych pacjentów nie ma jeszcze na świecie dostępnych leków, co oznacza, że nadal będą musieli codziennie wykonywać skomplikowane i czasochłonne zabiegi podtrzymujące życie. Istnieją również osoby po przeszczepach narządów oraz pacjenci, którzy ze względu na swój stan zdrowia lub skutki uboczne nie będą mogli korzystać z nowej terapii. Dla nich sytuacja niestety pozostaje bez zmian.
W związku z tym, konieczne jest dalsze działanie i praca na rzecz rozwoju nowych metod leczenia, które będą w stanie objąć wszystkich pacjentów, niezależnie od ich indywidualnych warunków zdrowotnych. To wyzwanie, które wciąż stoi przed środowiskiem medycznym, organizacjami pacjenckimi i całym społeczeństwem.
Data ostatniej aktualizacji: 12 marca 2025