Decyzje Minsterstwa Zdrowia o refundacji leków przyczynowych dla części polskich pacjentów rodziły liczne pytania. W szczególności dotyczyły one leku Kaftrio w połączeniu z Kalydeco. W związku z tym wystosowaliśmy list do producenta leków.
Część chorych nie wie czy refundacja Kaftrio w połączeniu z Kalydeco jest zagwarantowana dla mutacji określonych jako mutacje o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR wg protokołu badania klinicznego VX17-445-102 (Middleton 2019). Od udzielonych odpowiedzi uzależniają dalsze prowadzenie bardzo trudnych „milionowych” zbiórek na leki, a także emigrację lekową. Jako, że są Państwo stroną ustaleń, liczymy na wsparcie pacjentów poprzez udzielenie nam odpowiedzi na poniższe pytanie:
(...)
- Których mutacji w mukowiscydozie dotyczy określenie „mutacja o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR”?.
(...)
Pragniemy także zwrócić uwagę na grupę chorych nieobjętych obecnie refundacją Kaftrio w połączeniu z Kalydeco, którzy mogliby być pacjentami kwalifikującymi się do leczenia w ramach tej terapii. Z niecierpliwością oczekujemy na zapowiadane złożenie wniosku o refundację leków przyczynowych dla pozostałej grupy pacjentów. W związku z tym, prosimy dodatkowo o udzielenie nam odpowiedzi na poniższe pytania:
- Kiedy planują Państwo złożenie wniosku o refundację Kaftrio w połączeniu z Kalydeco dla szerszej grupy polskich pacjentów?
- Jaką dodatkową grupę pacjentów ma obejmować wyżej wymieniony wniosek? Uprzejmie prosimy o podanie grupy wiekowej pacjentów oraz określenie mutacji, które planują Państwo zawrzeć we wniosku.
Najważniejsze naszym zdaniem fragmenty odpowiedzi firmy Vertex Pharmaceuticals (Poland) Sp. z o.o. (podkreślenie własne):
Z uwagi, że lista mutacji genu CFTR jest otwarta, dynamicznie się zmienia oraz chcąc mieć pewność dostarczania najbardziej aktualnych danych w tym zakresie, uprzejmie prosimy o bezpośredni kontakt pacjentów z lekarzami, którzy w oparciu o bieżący kontakt z nami, mogą udzielić pacjentom wszelkich niezbędnych informacji dotyczących stosowania terapii Vertex w zależności od typu mutacji czy grupy wiekowej pacjenta. Z naszej strony deklarujemy pełną otwartość i pomoc lekarzom w dostarczeniu niezbędnych, najbardziej aktualnych informacji dotyczących rodzaju mutacji genu CFTR, wskazań do stosowania terapii Vertex objętych refundacją, dbając jednocześnie o to, by każdy kwalifikujący się do leczenia pacjent miał możliwość bycia włączonym do leczenia.
Nowy wniosek będzie obejmował wskazania zarejestrowane przez Komisję Europejską w oparciu o decyzje:
- wydaną w dniu 11 stycznia 2022 r. dotyczącą leczenia dzieci z mukowiscydozą w wieku od 6 do 11 lat, u których występuje co najmniej jedna mutacja F508del w genie regulatora przewodnictwa transmembranowego mukowiscydozy (CFTR),
- wydaną w dniu 28 kwietnia 2021 r. dotyczącą leczenia pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych z co najmniej jedną mutacją F508del w genie CFTR.
Przedstawiamy poniżej pełną odpowiedź na zadane pytania.
Kliknij na miniaturę, aby otworzyć w nowej karcie