Z radością informujemy, że nasze wielokrotne interwencje w Ministerstwie Zdrowia przyniosły oczekiwane rezultaty. Leki Kaftrio i Kalydeco zostały usunięte z listy produktów niepodlegających finansowaniu w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL). Oznacza to, że pacjenci potrzebujący tych terapii mają teraz możliwość ich uzyskania w sytuacjach zagrożenia życia lub zdrowia.
Czym jest RDTL?
Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych to mechanizm finansowania szpitalom, ze środków publicznych, kosztów leków dla indywidualnego pacjenta w sytuacji, gdy wykorzystane zostały dostępne refundowane technologie lekowe i okazały się one nieskuteczne dla ratowania jego życia lub zdrowia.
Dziękujemy wszystkim, którzy wsparli nasze działania na rzecz poprawy dostępu do kluczowych terapii dla chorych na mukowiscydozę. To wspólne osiągnięcie pokazuje, jak ważna jest współpraca i determinacja w dążeniu do zapewnienia pacjentom najlepszej możliwej opieki.
Obecnie znanych jest ponad 2000 mutacji genu oznaczonego jako CFTR, z czego około 1000 skutkujących wystąpieniem mukowiscydozy. Mukowiscydoza jest ciężką chorobą wielonarządową, spowodowaną wadą obu alleli CFTR. Spora liczba mutacji choroby powoduje dużą różnorodność w populacji pacjentów, w konsekwencji utrudnia badania kliniczne i dzieli pacjentów na podgrupy i dedykowane im leczenie.
Leki Kaftrio i Kalydeco (kosztujące pacjenta komercyjnie nawet 80 tys. złotych miesięcznie) są refundowane w Polsce od marca 2022 roku dla grupy docelowej około 1 tys. z 2 tys. chorych na mukowiscydozę. W Polsce terapia jest dostępna dla chorych powyżej 12 roku życia z konkretnymi mutacjami choroby.
Według aktualnie obowiązującego programu lekowego, finansowanie ze środków publicznych jest dostępne dla chorych spełniających łącznie dwie przesłanki (poza kryterium wieku i szeregiem innych wytycznych dotyczących stanu zdrowia): posiadających przynajmniej jedną mutację F508del (najczęściej występująca) i drugą mutację selektywnie określoną tzw. minimalnej wartości funkcji (zgodnie z wcześniej prowadzonymi badaniami klinicznymi). Po pewnym czasie skuteczność i bezpieczeństwo leków stwierdzono dla chorych powyżej 2 roku życia (nie jak dotychczas 12 lat – a zatem chorych znacznie młodszych) i dla większej liczby mutacji mukowiscydozy (wystarczy, aby chory miał przynajmniej jedną mutację F508del, a to dotyczy ok. 85% chorych w Polsce). Przyznały to agencje dopuszczające leki na rynek amerykański (FDA) i europejski (EMA). Wprowadzenie leczenia dla nowych grup pacjentów wymaga rozpatrzenia nowego wniosku refundacyjnego, a ten został złożony przez firmę Vertex Pharmaceuticals 23 kwietnia 2024 roku. To już drugie postępowanie administracyjne dotyczące rozszerzenia dostępu do leków. Poprzednie zostało umorzone po złożeniu wniosku przez firmę farmaceutyczną.