Dzisiaj złożyliśmy uwagi do analizy weryfikacyjnej Agencji Technologii Medycznych i Taryfikacji (AWA). Z dużym niepokojem przyjęliśmy opis problemu decyzyjnego, który przyjęła Rada Przejrzystości w poprzednim procesie refundacyjnym (umorzone postępowanie administracyjne). Zauważyliśmy wówczas, że w treści uzasadnienia nie uwzględniono uwag do AWA składanych przez przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego. Tym samym podkreśliliśmy istotne z naszej perspektywy informacje.
- Nieuwzględniona rekomendacja dot. TLK: Biorąc pod uwagę dużą skuteczność kliniczną, akceptowalny profil bezpieczeństwa oraz niezaspokojoną potrzebę zdrowotną Rada Przejrzystości zarekomendowała umieszczenie w wykazie technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej (TLK) produkt leczniczy Kaftrio (opinia Rady Przejrzystości nr 119/2021 z dnia 23 sierpnia 2021 roku).
- Uwagi do poprzedniej decyzji AOTMiT: W rekomendacji Prezesa AOTMiT (w ramach zlecenia 89/2022 – dot. umorzonego postępowania administracyjnego) wskazanie refundacyjne zostało określone jako „pacjenci w wieku co najmniej 6 lat homozygotyczni pod względem mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR”, podczas gdy problem decyzyjny dotyczył pacjentów w wieku od 6 do 11 lat homozygotycznych lub heterozygotycznych pod względem mutacji F508del oraz pacjentów w wieku od 12 lat heterozygotycznych pod względem mutacji F508del z mutacją inną niż określana jako minimalnej wartości funkcji (MF). Opis rekomendacju był ściśle (z błędem) przenoszony do wykazu produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych.
-
Infografika: Przekazaliśmy infografikę pokazującą problem decyzyjny obecnie rozpatrywanego wniosku, wykorzystujący zwroty używane przez wnioskodawcę (zob. poniżej).
Kliknij na miniaturę, aby otworzyć w nowej karcie
- Przypomnienie stanowiska: Wskazaliśmy, że Fundacja Mukobohaterowie w stanowisku z 31 stycznia 2023 roku przekazała na ręce Ministra Zdrowia krytyczne odniesienie się do podjętych decyzji AOTMiT.
- Apel: Jako Fundacja Mukobohaterowie zwróciliśmy się z uprzejmą prośbą o przekazanie jednoznacznej rekomendacji, wskazujących na poprawne uwzględnienie podziału pacjentów chorych na mukowiscydozę pod względem posiadanych mutacji genu CFTR.
Fundacja Mukobohaterowie aktywnie działa na rzecz poprawy dostępu do nowoczesnych terapii dla chorych na mukowiscydozę. Złożenie uwag do AWA jest kolejnym krokiem w walce o refundację leków Kaftrio i Kalydeco dla wszystkich pacjentów, którzy mogliby uzyskać korzyść zdrowotną z terapii (zgodnie z rejestracją w UE).
Dlaczego analiza weryfikacyjna jest tak ważna?
- Racjonalne wydawanie środków publicznych: Analiza weryfikacyjna pomaga w podejmowaniu odpowiedzialnych decyzji dotyczących finansowania leków i technologii medycznych. Dzięki temu środki publiczne są kierowane na te terapie, które są rzeczywiście skuteczne, bezpieczne i opłacalne.
- Dostęp do skutecznych terapii: Pacjenci mają pewność, że leki i technologie medyczne, które są refundowane, zostały dokładnie zweryfikowane pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa.
- Poprawa jakości opieki zdrowotnej: Analiza weryfikacyjna przyczynia się do podnoszenia standardów opieki zdrowotnej poprzez promowanie stosowania terapii opartych na dowodach naukowych.
Przedstawiamy poniżej pełną treść uwag do AWA.
Kliknij na miniaturę, aby otworzyć w nowej karcie
Obecnie znanych jest ponad 2000 mutacji genu oznaczonego jako CFTR, z czego około 1000 skutkujących wystąpieniem mukowiscydozy. Mukowiscydoza jest ciężką chorobą wielonarządową, spowodowaną wadą obu alleli CFTR. Spora liczba mutacji choroby powoduje dużą różnorodność w populacji pacjentów, w konsekwencji utrudnia badania kliniczne i dzieli pacjentów na podgrupy i dedykowane im leczenie.
Leki Kaftrio i Kalydeco (kosztujące pacjenta komercyjnie nawet 80 tys. złotych miesięcznie) są refundowane w Polsce od marca 2022 roku dla grupy docelowej około 1 tys. z 2 tys. chorych na mukowiscydozę. W Polsce terapia jest dostępna dla chorych powyżej 12 roku życia z konkretnymi mutacjami choroby.
Według aktualnie obowiązującego programu lekowego, finansowanie terapii ze środków publicznych jest dostępne dla chorych spełniających łącznie dwie przesłanki (poza kryterium wieku i szeregiem innych wytycznych dotyczących stanu zdrowia): posiadających przynajmniej jedną mutację F508del (najczęściej występująca) i drugą mutację selektywnie określoną (zgodnie z wcześniej prowadzonymi badaniami klinicznymi). Po pewnym czasie skuteczność i bezpieczeństwo leków stwierdzono dla chorych powyżej 2 roku życia (a więc chorych znacznie młodszych) i dla większej liczby mutacji mukowiscydozy (wystarczy, aby chory miał przynajmniej jedną mutację F508del, a to dotyczy ok. 85% chorych w Polsce). Przyznały to agencje dopuszczające leki na rynek amerykański (FDA) i europejski (EMA). Wprowadzenie leczenia dla nowych grup pacjentów wymaga rozpatrzenia nowego wniosku refundacyjnego, a ten został złożony przez firmę Vertex Pharmaceuticals 23 kwietnia 2024 roku. Oczekiwane wkrótce stanowisko Rady Przejrzystości i rekomendacja Prezesa AOTMiT, to jedne z ostatnich kroków przed decyzją refundacyjną Ministra Zdrowia.