Leki Kaftrio i Kalydeco będą niedostępne dla nowych grup chorych na mukowiscydozę! To bardzo smutna wiadomość dla naszej społeczności. Nie zamierzamy oceniać tej sytuacji, dopóki nie poznamy stanowiska dwóch stron. Postępowanie refundacyjne zakończyło się umorzeniem. Stało się to po wycofaniu wniosku refundacyjnego przez firmę Vertex Pharmaceuticals.
Według deklaracji firmy Vertex Pharmaceuticals (Poland):
- Powodem tej decyzji było ryzyko wydania negatywnej decyzji administracyjnej, a tym samym negatywnego zakończenia procesu refundacyjnego. Zgodnie z prawem (Ustawa o Fuduszu Medycznym) negatywna decyzja refundacyjna zamykałaby drogę do ubiegania się o finansowanie terapii dla chorych w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowej (RDTL).
- Intencją jest rozpoczęcie procesu refundacyjnego po złożeniu nowego wniosku i starania o zabezpieczenie refundacji dla wszystkich uprawnionych do leczenia pacjentów z mukowiscydozą w Polsce.
- Vertex Pharmaceuticals zakłada złożenie wniosku refundacyjnego na początku II kwartału 2024 roku. Dostrzega dodatkowe ryzyka związane z uchwaloną niedawno dużą nowelizacją ustawy refundacyjnej. Podobnie jak inne firmy sektora farmaceutycznego czeka na interpretację części przepisów. Składany wniosek refundacyjny wraz z szeregiem wymaganych analiz musi uwzględniać nową sytuację prawną. Będzie zawierał nowe informacje o bezpieczeństwie i skuteczności leków oraz nowe przedstawienie problemu decyzyjnego.
- Po pozytywnej rekomendacji europejskiego Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) z września br. o dopuszczeniu do obrotu leków od 2-giego roku życia czekamy na decyzję Komisji Europejskiej. Patrząc na dotychczasową praktykę działania tego organu szansa na rejestrację leków w dodatkowym wskazaniu jest duża. W listopadzie może zapaść decyzja w tej sprawie. W przypadku pozytywnej decyzji Komisji nowy wniosek refundacyjny dotyczyłby 3 dodatkowych grup chorych: od 2 do 5 roku życia, od 6 roku do 11 roku życia oraz dla dodatkowych mutacji.
- Firma Vertex Pharmaceuticals planuje kontynuować program MAP (z ang. Managed Access Program) i zapewnia o jego dostępności dla chorych, którzy się do niego zakwalifikowali. Program MAP, najprościej mówiąc, polega na udostępnieniu nierefundowanego leczenia pacjentom znajdującym się w krytycznej sytuacji zdrowotnej (w tym wypadku z inicjatywy firmy farmaceutycznej, na jej koszt). Chorzy mają otrzymywać leczenie do czasu otrzymania pozytywnych rozstrzygnięć refundacyjnych.
- Procedura uzyskiwania leków (we wskazaniach nieobjętych obecnie obowiązującą refundacją) w ramach RDTL odbywa się na dotychczasowych zasadach.
Proces refundacyjny to długotrwała procedura, która będzie trwała wiele miesięcy. Jako Fundacja szacujemy, że w sprawie refundacji można oczekiwać decyzji na przełomie końca 2024 lub początku 2025 roku.
Obecnie znanych jest ponad 2000 mutacji genu oznaczonego jako CFTR, z czego około 700 skutkujących wystąpieniem mukowiscydozy. Mukowiscydoza jest ciężką chorobą wielonarządową, spowodowaną wadą obu allelów CFTR. Spora liczba mutacji choroby powoduje dużą różnorodność w populacji pacjentów, w konsekwencji utrudnia badania kliniczne i dzieli pacjentów na podgrupy i dedykowane im leczenie.
Leki Kaftrio i Kalydeco (kosztujące pacjenta komercyjnie nawet 80 tys. złotych miesięcznie) są refundowane w Polsce od marca 2022 roku dla grupy docelowej około 1 tys. z 2 tys. chorych na mukowiscydozę. W Polsce terapia jest dostępna dla chorych powyżej 12 roku życia z konkretnymi mutacjami choroby.
Według aktualnie obowiązującego programu lekowego, finansowanie ze środków publicznych jest dostępne dla chorych spełniających łącznie dwie przesłanki (poza kryterium wieku i szeregiem innych wytycznych dotyczących stanu zdrowia): posiadających przynajmniej jedną mutację F508del (najczęściej występująca) i drugą mutację selektywnie określoną tzw. minimalnej wartości funkcji (zgodnie z wcześniej prowadzonymi badaniami klinicznymi). Po pewnym czasie skuteczność i bezpieczeństwo leków stwierdzono dla chorych powyżej 6 roku życia (nie jak dotychczas 12 lat – a zatem chorych znacznie młodszych) i dla większej liczby mutacji mukowiscydozy (wystarczy, aby chory miał przynajmniej jedną mutację F508del, a to dotyczy ok. 81% chorych w Europie). Przyznały to agencje dopuszczające leki na rynek amerykański (FDA) i europejski (EMA). Wprowadzenie leczenia dla nowych grup pacjentów wymaga rozpatrzenia nowego wniosku refundacyjnego. Ten został złożony przez firmę Vertex Pharmaceuticals (Poland) Sp. z o.o. 31 maja 2022 roku, ale po długotrwałych negocjacjach podmiot wycofał go. Podczas trwania procesu administracyjnego Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (dalej Prezes AOTMiT) wydał Rekomendację nr 113/2022 z 28 listopada 2022 r. Rekomendacja stanowiła, że „Prezes Agencji rekomenduje objęcie refundacją produktów leczniczych (…) pod warunkiem pogłębienia instrumentu dzielenia ryzyka oraz zaproponowania dodatkowego instrumentu dzielenia ryzyka zabezpieczającego całkowity wpływ na budżet płatnika.”.